中国商报（记者 马嘉）国内外药企正试图打破阿尔茨海默病“无特效药可用”的局面：日本制药巨头卫材与美国药企渤健“一马当先”，进入新药审批上市阶段；国内药企绿谷制药、通化金马仍在临床阶段“狂奔”。超过10家药企排队披露新成果，新药研发上演“时速追击战”。

2022年世界阿尔茨海默病报告显示，全球有5500多万人被诊断患有阿尔茨海默病，预计到2050年这一人数将超过1.3亿。（图片由摄图网提供）

药企上演“时速追击战”

中秋、国庆假期前后，国内外药企争相披露阿尔茨海默病新药进展。日本制药巨头卫材与美国药企渤健宣布旗下新药已在日本获批，等待上市；国内药企通化金马则表示其已进入临床试验的最后冲刺阶段。

阿尔茨海默病（AD），俗称老年性痴呆。有数据显示，阿尔茨海默病药物研发被公认为是所有药物研究中失败率最高的，达到99.6%。

海南博鳌医疗科技有限公司总经理邓之东表示，阿尔茨海默病新药研发失败的原因主要有药效不佳、副作用严重、无法减缓疾病进展、临床研究设计不合理、样本量不足、人群异质性大、检测指标不准确等。

医药魔方数据库显示，近期，国内阿尔兹海默症相关药物纷纷披露研发进展，目前发展最快的公司包括国内的绿谷医药、通化金马、灵北制药与齐鲁制药，以及海外的诺华、卫材与渤健。

据中国商报记者不完全统计，在阿尔茨海默病领域，国内外进入三期临床阶段、等待上市的药企已超过10家。国内多家药企也宣布“杀进”这一领域，新华药业、恩华药业均于近期表示，正在开展临床一期研究。

谁先“破局”仍存悬念

尽管药企在进度上“争先恐后”，但“破局者”称号花落谁家仍存悬念。目前发展得较快的渤健此前曾因一款阿尔茨海默病药物而备受争议，该公司的公开数据显示，大约40%的受试者在注射大剂量该药品后，出现脑肿胀或出血的情况，还有患者意识模糊、定向障碍、跌倒。

有跨国药企相关负责人此前向中国商报记者透露，由于疾病确切的病理机制不明，新药选择的靶点众多，近20年来，阿尔茨海默病新药研发失败率很高，位居各领域新药研发失败率之首，几乎所有的潜在药物都折戟沉沙。

据一位接近卫材的国内医药研发人员透露，卫材与渤健正在加速验证药物的安全性，这将是影响该款药物走向市场的最后“门槛”。但在药物副作用方面，其一直没有找到很好的解决办法。

国内最近披露新药进展的通化金马也饱受质疑。在通化金马的对外公告中，始终未能说明旗下新药的治疗机制、效果与市场前景。外界对此议论纷纷，多位分析师、相关领域医生都公开表示，通化金马的这款药物“早就有了，非创新成果，且已被市场验证效果并不显著”。

中国商报记者分别以记者和投资者身份向通化金马询问相关问题，但均未得到明确答复。

国内某创新药企业首席技术官曾向记者解释，目前市场上已有的阿尔茨海默病新药在两方面存在争议：一是有效性，药企临床试验选择的患者仍有局限性，有的药企是针对60岁以上的老年患者，而市场上实际用药患者已出现低龄化趋势。还有的药品在市场上实际应用的效果完全未达到临床上的要求，对减缓患者认知能力下降的效果几乎为零。这是因为每个患者患病的机理、发病的位置都不一样，新药实际应用的效果很难保证。二是安全性，患者使用部分新药，出现了较为严重的副作用。

千亿元市场待开发

即使新药研发失败率高、用药风险大，但药企仍“前赴后继”，看中的正是这一领域的市场前景。2022年世界阿尔茨海默病报告显示，全球有5500多万人被诊断患有阿尔茨海默病，预计到2050年这一人数将超过1.3亿。

中国老年保健协会阿尔茨海默病分会常务副主任委员兼秘书长、北京大学第一医院神经内科主任医师孙永安表示，目前公众对于早期干预这一疾病的认知普遍不足，容易错过治疗的“黄金窗口期”，因此建议尽早筛查、诊断和干预，为延缓和防控阿尔茨海默病赢得更多的时间。同时，也呼吁引进更多创新治疗药物，助力解决临床上面临的相关问题。

在业内人士充满期待的同时，市场方面也预估该领域新药将产生高价值。以进度最快的卫材与渤健联合开发的新药为例，美国华尔街的分析师们预测，这款药物获批后市场前景广阔，销售峰值可能超过90亿美元。

方正证券认为，我国阿尔茨海默病诊断市场规模已在2020年上升至217.5亿元，年复合增长率为3.3%，预计2025年将增长至260.2亿元，年复合增长率为3.7%。未来这一病种若能以较低价格进行精确诊断预防，并与健康体检相结合，市场规模有望突破千亿元。